Projekto metu planuojama sukurti ir išvystyti naujas vaistinio preparato cistinei fibrozei gydyti ivacaftor farmacines formas ir susijusias technologijas: • Ivacaftor tabletės; • Ivacaftor granulės – pediatrinei indikacijai; • Ivacaftor prailginto veikimo tabletės. Rinkoje egzistuoja inovatoriaus sukurtas ivacaftor vaistas Kalydeco, tačiau tai yra labai brangus vaistinis preparatas (kursas metams kainuoja apie 300 tūkst. EUR), todėl jis prieinamas tik nedideliam pacientų, kuriems reikalingas cistinės fibrozės gydymas, ratui. Ivacaftor patento galiojimas JAV baigiasi 2027 m. rugpjūčio mėn., o ES – 2028 m. sausio mėn., todėl UAB Profarma, siekia sukurti generinius (granules bei tabletes) produktus, kartu su pagerinta, t.y. prailginto veikimo, ivacaftor farmacine forma. Šie ivacaftor produktai leis padidinti cistinės fibrozės gydymo prieinamumą ir kokybę pacientams tiek reguliuojamose rinkose, tiek besivystančiose šalyse. Planuojama, kad naujieji ivacaftor produktai ir jų gamybos technologijos bus pranašesni už vaistą inovatorių Kalydeco dėl inovatyvios prailginto veikimo formos, pranašesnės gamybos technologijos, didesnio panašumo ir mažesnio priemaišų lygio ir kitų savybių. Taip pat naujieji produktai bus mažesnės kainos, nei vaistas inovatorius.